zolgensma

Zolgensma — Самое дорогое лекарство в мире одобрено FDA

Zolgensma — новая генная терапия стоимостью 2,1 миллиона долларов, самое дорогое лекарство в истории, получило одобрение FDA.

Препарат Золгенсма производит компания AveXis, принадлежащая фармацевтическому гиганту Novartis.

Федеральное управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило генную терапию редкого детского расстройства — спинальной мышечной атрофии. Препарат в настоящее время считается самым дорогим лекарством на рынке. Стоимость курса лечения составляет 2,125 миллиона долларов на одного пациента.

Золгенсма является только вторым препаратов в итории, одобренным FDA для лечения генетического заболевания. По данным Novartis, в настоящее время около 700 пациентов имеют право на лечение, и примерно 30 детей рождаются каждый месяц с этим заболеванием.

Novartis установила цену в 2,125 миллиона долларов, и предлагает страховым компаниям оплачивать лекарство в рассрочку на пять лет в сумме 425 тысяч долларов в год. Такой ценник делает Золгенсму самым дорогим лекарством из когда-либо одобренных.

Представители AveXis признают, что цифры могут показаться шокирующими. Но, по их мнению, препарат того стоит. Единственное существующее лечение спинальной мышечной атрофии — лекарство под названием Спинраза — стоит сотни тысяч долларов в год. При этом преимущество Золгенсма в том, что это разовое лечение.

По словам компании, препарат доставляется в виде разовой одноразовой дозы для устранения генетической первопричины расстройства, что приводит к долгосрочным эффектам.

В AveXis считают, что фармацевтические компании должны иметь возможность окупить затраты на разработку передовых методов лечения, спасающих жизни, если они собираются двигаться вперед к новым открытиям и разработкам.

Спинально-мышечная атрофия — редкое и часто смертельное генетическое заболевание, которое вызывает мышечную слабость и прогрессирующую потерю движения.

Спинальная мышечная атрофия обычно диагностируется на первом году жизни. Большинство пациентов с тяжелой формой СМА не переживают раннее детство. Пациенты с этим заболеванием не могут вырабатывать достаточное количество белка, который называется «двигательный нейрон выживания» (SMN), который необходим для нормального функционирования нервов головного и спинного мозга. Без этого белка, моторные нейроны разрушаются и в конечном итоге умирают. Это заставляет мышцы выходить из строя, приводит к истощению мышц (атрофии) и слабости.

Одноразовое внутривенное введение Золгенсмы обеспечивает полностью функционирующую копию человеческого гена SMN1, позволяющего организму вырабатывать достаточное количество белка SMN.

Недавно препарат был также одобрен EMA для продажи в Европейском Союзе.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Быстрый запрос нужного препарата:

© 2020 ManorPharm
Курсы валют обновлены

ManorPharm — ведущий информационный портал, где Вы можете изучить онлайн лекарства,  витамины, БАДы и другие товары для здоровья из ассортимента аптек Израиля, а также получить информацию по их заказу и доставке.

Вся информация, размещенная на данном сайте, включая описания препаратов и инструкции, носит исключительно ознакомительный характер, может содержать ошибки и неточности и не является заменой консультации с врачом. Фотографии и цены на товары, а также их комплектация, масса и другие характеристики, могут отличаться от указанных на сайте. Уточняйте детали у наших консультантов.

Обращаем Ваше внимание, что компания Манор Фарм работает в соответствии с законодательством Израиля. Это означает, что при отправке товаров за пределы Государства Израиль, полная законодательная ответственность за груз переходит к покупателю в момент пересечения грузом таможенной границы, включая ответственность за уплату таможенных пошлин, налогов, штрафов, а также соблюдение местных законов.

Добавить в корзину
Открыть чат