Zolgensma — Самое дорогое лекарство в мире одобрено FDA
Zolgensma — новая генная терапия стоимостью 2,1 миллиона долларов, самое дорогое лекарство в истории, получило одобрение FDA.
Препарат Золгенсма производит компания AveXis, принадлежащая фармацевтическому гиганту Novartis.
Федеральное управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило генную терапию редкого детского расстройства — спинальной мышечной атрофии. Препарат в настоящее время считается самым дорогим лекарством на рынке. Стоимость курса лечения составляет 2,125 миллиона долларов на одного пациента.
Золгенсма является только вторым препаратов в итории, одобренным FDA для лечения генетического заболевания. По данным Novartis, в настоящее время около 700 пациентов имеют право на лечение, и примерно 30 детей рождаются каждый месяц с этим заболеванием.
Novartis установила цену в 2,125 миллиона долларов, и предлагает страховым компаниям оплачивать лекарство в рассрочку на пять лет в сумме 425 тысяч долларов в год. Такой ценник делает Золгенсму самым дорогим лекарством из когда-либо одобренных.
Представители AveXis признают, что цифры могут показаться шокирующими. Но, по их мнению, препарат того стоит. Единственное существующее лечение спинальной мышечной атрофии — лекарство под названием Спинраза — стоит сотни тысяч долларов в год. При этом преимущество Золгенсма в том, что это разовое лечение.
По словам компании, препарат доставляется в виде разовой одноразовой дозы для устранения генетической первопричины расстройства, что приводит к долгосрочным эффектам.
В AveXis считают, что фармацевтические компании должны иметь возможность окупить затраты на разработку передовых методов лечения, спасающих жизни, если они собираются двигаться вперед к новым открытиям и разработкам.
Спинально-мышечная атрофия — редкое и часто смертельное генетическое заболевание, которое вызывает мышечную слабость и прогрессирующую потерю движения.
Спинальная мышечная атрофия обычно диагностируется на первом году жизни. Большинство пациентов с тяжелой формой СМА не переживают раннее детство. Пациенты с этим заболеванием не могут вырабатывать достаточное количество белка, который называется «двигательный нейрон выживания» (SMN), который необходим для нормального функционирования нервов головного и спинного мозга. Без этого белка, моторные нейроны разрушаются и в конечном итоге умирают. Это заставляет мышцы выходить из строя, приводит к истощению мышц (атрофии) и слабости.
Одноразовое внутривенное введение Золгенсмы обеспечивает полностью функционирующую копию человеческого гена SMN1, позволяющего организму вырабатывать достаточное количество белка SMN.
Недавно препарат был также одобрен EMA для продажи в Европейском Союзе.
